FDA拒绝Capricor杜氏肌营养不良症药物申请

7月11日，生物医药股Capricor盘前暴跌逾50%！FDA拒绝其杜氏肌营养不良症药物申请。

FDA表示，该生物制品许可申请（BLA）"不符合有效性实质性证据的法定要求"，需要额外的临床数据。该机构还指出存在未解决的化学、制造和控制（CMC）问题，尽管Capricor认为在之前的沟通中已解决了大部分这些问题。

Capricor首席执行官Linda Marbán对这一决定表示惊讶，她指出"在收到完整回复函之前，审查过程进展顺利，包括成功完成了上市前检查和中期审查。"该公司的申请于2025年3月获得了优先审查资格。

这家生物技术公司现计划重新提交其生物制品许可申请，并附上正在进行的HOPE-3三期临床试验数据，预计将在2025年第三季度产生初步结果。HOPE-3研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，涉及104名患者。

FDA已向Capricor提供机会，请求召开A类会议，讨论获得潜在批准的下一步措施。该公司仍专注于追求治疗与DMD相关的心肌病适应症。

Capricor的原始申请包括HOPE-2试验数据、其开放标签扩展研究以及来自FDA资助数据集的自然病史比较，但这些最终被证明不足以获得批准。