基因编辑胰岛细胞移植成功，糖尿病治疗新突破

在人体首次基因编辑临床试验中，一位长期患有 1 型糖尿病的男性患者接受了基因改造的胰岛细胞移植，并成功恢复了自身的胰岛素分泌能力。

这位患者现年 42 岁，已有长达 37 年的糖尿病病史，此前其体内的胰岛素水平已无法检测。研究人员从一位 60 岁捐赠者身上获取胰岛细胞，并运用 CRISPR-Cas12b 基因编辑技术对这些细胞进行了修饰，使其具备逃避免疫系统识别和攻击的能力。

为了实现免疫逃逸，研究团队采用了两种策略。首先，他们敲除了细胞表面的 HLA 蛋白，这类蛋白通常作为“外来标志物”引发免疫反应；其次，他们向细胞添加了 CD47 蛋白，该蛋白能够模拟“别吃我”信号，防止免疫细胞对其实施吞噬。

研究人员通过 17 次注射，将约 8000 万个经过基因编辑的细胞植入患者体内。其中一部分细胞仅完成了部分编辑，作为对照组使用，结果很快被免疫系统清除。而那些完成全部编辑、具备低免疫原性的细胞则未被免疫系统识别并得以长期存活。

在研究过程中，患者的 C 肽水平持续上升，这表明移植的胰岛细胞已经成功融入其体内并开始正常分泌胰岛素。在为期 12 周的观察期内，这些细胞保持稳定功能，患者没有出现排斥反应或其他严重不良事件。

尽管该技术目前仍处于概念验证阶段，但这一成果首次证实了基因编辑能够在不依赖免疫抑制剂的前提下，使异体细胞长期存活。如果未来该疗法得到进一步发展和应用，将可能彻底改变 1 型糖尿病的治疗方式，帮助患者摆脱每天多次注射胰岛素和频繁监测血糖的困扰。